阿西替尼是一種第二代的口服VEGFR-1、2、3選擇性抑製劑,透過抑制VEGFR受體達到阻斷腫瘤生長的效果,並且對其他靶蛋白的抑製程度最小。這種藥物在人體內的半衰期相對較短。阿西替尼主要適用於既往接受過一種酪氨酸激酶抑製劑或細胞因子治療失敗的進展期腎細胞癌患者。一項名為AXIS的III期隨機試驗比較了阿西替尼與索拉非尼在治療細胞因子或其他靶向藥物無效的患者中的療效。
該試驗納入了723名患者,其中的阿西替尼組患者總體中位無進展生存期為6.7個月,而索拉非尼組為4.7個月(HR=0.67;95% CI: 0.54~0.81),改善幅度達到40.0%。特別是對於治療細胞因子無效的患者,無進展生存期的差異最為顯著。在舒尼替尼治療無效的患者中(阿西替尼組n=194,索拉非尼組n=195),阿西替尼組的無進展生存期為4.8個月(95%CI,4.5~6.4),而索拉非尼組則為3.4個月(95%CI,2.6~4.7)。AXIS試驗結果表明,阿西替尼的治療毒副作用主要為腹瀉、高血壓和乏力等。該研究初步確立了阿西替尼作為轉移性腎癌二線治療的地位。